Anche in Italia è ora disponibile teclistamab, primo anticorpo bispecifico per il trattamento del mieloma multiplo. Il farmaco, un anticorpo bispecifico umanizzato e pronto all'uso diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (Bcma) e i recettori CD3 presenti sui linfociti T, è stato sviluppato da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson. In fascia C, a prezzo non negoziato, teclistamab viene somministrato per via sottocutanea ed è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo, recidivato e refrattario, che abbiano ricevuto almeno tre precedenti terapie, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che abbiano evidenziato una progressione della malattia durante l'ultima terapia.
Arriva in Italia il primo anticorpo bispecifico per mieloma multiplo
Il mieloma multiplo è un raro tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione senza controllo delle plasmacellule. Ogni anno colpisce circa 4.500 persone, soprattutto con età superiore ai 70 anni (il 38% delle diagnosi); solo il 2% è under 40. I pazienti alternano fasi di remissione indotta dalle terapie anti-mieloma e fasi di malattia attiva, causate dalla resistenza ai farmaci acquisita dalle cellule tumorali. Come anticorpo bispecifico, teclistamab si lega sia al Bcma delle cellule di mieloma sia al CD3 sulle cellule T. In questo modo è in grado di reindirizzare le cellule T verso le cellule del mieloma. Gli studi preclinici hanno dimostrato che, colpendo il CD3, il farmaco induce l'attivazione delle cellule T con la conseguente morte delle cellule di mieloma.
"L'arrivo di teclistamab in Italia - afferma Elena Zamagni, professore associato di Ematologia dell'Istituto di Ematologia 'L. e A. Seràgnoli' dell'Irccs Aou Sant'Orsola-Malpighi di Bologna - rappresenta un significativo passo avanti per una categoria di pazienti che non solo presenta poche chance di ottenere una risposta con le terapie standard, ma che disponeva, fino ad oggi, di poche alternative terapeutiche. Gli studi registrativi hanno mostrato che due terzi dei pazienti trattati non solo hanno ottenuto una risposta buona, o addirittura ottima, alla terapia, ma che queste risposte vengono mantenute mediamente per un anno e mezzo. Un risultato ottimale, trattandosi di pazienti con la malattia in una fase avanzata. Un ulteriore vantaggio di questo farmaco è la possibilità di utilizzarlo su pazienti di ogni età, diversamente da altre forme di immunoterapie. I vantaggi sono anche in termini di qualità di vita, strettamente legata al controllo della malattia e quindi all'efficacia dei trattamenti, che consentono di eliminare quei sintomi che tendono a esacerbarsi durante la fase acuta".
La formulazione sottocutanea e la disponibilità immediata del farmaco consentono, inoltre, una maggiore accessibilità alla terapia in regime di day hospital e un significativo contenimento dei tempi di somministrazione. "Essendo una terapia pronta all'uso - spiega Roberto Mina, ematologo e ricercatore presso la divisione di Ematologia della Città della Salute e della Scienza di Torino e ricercatore presso università degli Studi di Torino - è possibile somministrarla intervenendo prontamente anche in caso di rapida progressione della malattia. La ricerca scientifica permette da un lato di diagnosticare la malattia in una fase precoce e, di conseguenza, trattare i pazienti in modo più efficace, migliorandone anche la prospettiva di vita; dall'altro di avere sempre più a disposizione nuovi farmaci che cambiano l'approccio terapeutico non solo sulla base dell'efficacia, ma anche su altri fattori come ad esempio la praticità della via di somministrazione".
"Auspichiamo che l'accesso a questa importante terapia, come per tutti i farmaci innovativi, possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio italiano - sottolinea Rosalba Barbieri, vicepresidente Ail nazionale - L'Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma da oltre 50 anni è al fianco dei pazienti ematologici con l'obiettivo di sostenere la ricerca, l'assistenza e sensibilizzare l'opinione pubblica contro i tumori del sangue. Il nostro impegno ultimo, attraverso l'opera delle 83 sezioni provinciali, è di contribuire a curare al meglio i pazienti".
Danilo Arienti, Therapeutic Area Hematology Medical Manager di Jannsen, aggiunge: "L'arrivo di teclistamab in Italia rappresenta un ulteriore passo avanti nell'aumentare le opzioni terapeutiche a disposizione di quei pazienti che, purtroppo, non rispondono più alle cure e che, ad oggi, hanno poche opzioni terapeutiche a disposizione. Proprio per rispondere a questa esigenza la nostra pipeline, in continuo sviluppo e aggiornamento, vuole offrire trattamenti sempre più specifici per le diverse necessità dei pazienti. Da oltre 30 anni Janssen Oncology investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni clinici insoddisfatti dei pazienti e per essere al fianco dei medici nella cura dei tumori solidi ed ematologici. Il nostro obiettivo è quello di migliorare e prolungare la vita dei pazienti".