Usa: da un farmaco sperimentale, nuove speranze per combattere la SLA

- di: Redazione

26/04/2023

L'americana Food and Drug Administration, i cui compiti sono simili a quelli dell'italiana Aifa, ha approvato un farmaco - unico nel suo genere - per il contrasto ad una rara forma di sclerosi laterale amiotrofica, sebbene siano necessarie ulteriori ricerche per confermare che aiuti veramente i pazienti.

Usa: da un farmaco sperimentale, nuove speranze per combattere la SLA

La FDA ha approvato il farmaco iniettabile di Biogen per i pazienti con una rara mutazione genetica che si stima colpisca meno di 500 persone negli Stati Uniti. Si tratta del primo farmaco specifico per una forma ereditaria di SLA (negli Stati Uniti conosciuta come ''morbo di Lou Gehrig'', dal nome del famoso giocatore di baseball morto a seguito di questa malattia, sino a quel momento pochissimo conosciuta). La sclerosi laterale amiotrofica distrugge le cellule nervose necessarie per le funzioni come camminare, parlare e deglutire.

La decisione della FDA rientra nelle prerogative dell'agenzia federale, che può autorizzare la prosecuzione della ricerca anche sulla base dei risultati iniziali, che quindi necessitano di ulteriori conferme dell'efficacia del farmaco. La Food and Drug Administration ha quindi dato luce verde alla sperimentazione di Biogen su persone portatrici della mutazione genetica, ma che non presentano ancora i sintomi della SLA che, negli Stati Uniti, colpisce da 16.000 a 32.000 persone all'anno. La FDA utilizza da tempo l'approvazione accelerata per velocizzare la disponibilità di farmaci per il cancro e altre malattie mortali. I pazienti ricevono tre iniezioni spinali iniziali del farmaco per un periodo di due settimane, seguite da una dose mensile. Gli effetti collaterali più comuni legati al farmaco sono stati dolore, affaticamento e aumento del liquido spinale.

Anche se lo studio di Biogen (effettuato per sei mesi su un centinaio di persone) non ha registrato significativi rallentamenti della malattia, i soggetti hanno mostrato cambiamenti significativi nei livelli della proteina tossica. A settembre, la FDA ha concesso la piena approvazione a un altro farmaco per la SLA sulla base ad uno studio in cui i pazienti sembravano progredire più lentamente e sopravvivere diversi mesi in più.
La FDA ha ora approvato quattro farmaci per la SLA, solo uno dei quali ha dimostrato di prolungare la vita. La malattia distrugge gradualmente le connessioni nervose necessarie per i movimenti di base e, infine, per la respirazione. Non esiste una cura e la maggior parte delle persone muore entro tre o cinque anni dalla diagnosi.

Tags: usa, salute, sla

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